В России умер ребёнок при лечении самым дорогим лекарством в мире

Производитель самого дорогого в мире препарата от спинальной мышечной атрофии (СМА) швейцарская компания Novartis сообщил о смерти двух пациентов, в России и Казахстане, в ходе лечения препаратом Zolgensma. Об этом написал Reuters со ссылкой на заявление компании.

Смерть обоих пациентов со СМА в результате острой печёночной недостаточности наступила через пять-шесть недель после введения препарата Zolgensma и через один-десять дней с момента постепенного снижения дозы кортикостероидов, говорится в сообщении от 11 августа.

Компания Novartis AG уведомила органы здравоохранения в странах, куда поставляется препарат, и разослала указания ответственным медицинским работникам.

«Мы твёрдо верим в общий благоприятный профиль соотношения риска и пользы Zolgensma», — говорится в заявлении Novartis.

Препарат «Золгенсма» прошёл процедуру регистрации в России в декабре прошлого года, в июле появилось сообщение о том, что его первые упаковки поступили в гражданский оборот. Это событие дало надежду на исцеление около тысячи больных с диагнозом спинально-мышечная атрофия в России. До этого препарат можно было приобрести только через благотворительные фонды, так как врачи не имеют право выписывать незарегистрированное лекарство.

Лечение СМА — крайне дорогое. Одна ампула препарата «Золгенсма» стоит более 2 млн долларов, так как относится к разработкам генной инженерии. Суть лечения состоит в том, что препарат заменяет нерабочий ген на его функциональную копию.

В Краснодарском крае чиновники несколько месяцев отказывались закупать лекарство, ссылаясь на отсутствие финансирования. В результате ребёнок со СМА погиб, не дождавшись помощи.

В Севастополе история девочки с таким же диагнозом закончилась сродни чуду: ей собирали деньги на укол «Золгенсма» всем городом, а в итоге препарат достался бесплатно по итогам лотереи разработчика — компании Novartis. Читайте подробнее в материале «Малышка из Севастополя получила спасительный укол».