Швейцарский препарат «Золгенсма» от спинально-мышечной атрофии (СМА) прошёл процедуру регистрации в России. Соответствующую запись внёс Минздрав в госреестр лекарственных препаратов 9 декабря, пишет «Фармвестник».
На сегодня в России официально насчитывается тысяча человек с диагнозом спинально-мышечная атрофия. СМА относится к редким наследственным болезням, которая приводит к потере двигательных нейронов спинного мозга. Смерть наступает в результате паралича мышц и органов дыхания. Дети, которым поставлен диагноз СМА в первые месяцы жизни, без препарата не доживают до двух лет.
Таким пациентам помогает только крайне дорогостоящая терапия. Раньше в РФ были зарегистрированы «Спинраза» и «Рисдиплам» — их нужно принимать пожизненно.
«Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) позволяет излечивать пациентов со СМА за один приём. Этот генный препарат самый дорогой в мире — однократная внутривенная инфузия ценой 2,1 млн долларов.
Лечение «Спинразой» обходится в 750 тысяч долларов в год, «Рисдипламом» — 350 тыс. долларов в год. Но если учитывать пожизненное назначение, то сумма получается не менее внушительная.
Процедура регистрации «Золгенсмы» в России затянулась почти на полтора года. В это время в стране продолжали закупать незарегистрированный препарат через фонд «Круг добра».
Читайте по теме: В Москве скончалась девочка с муковисцидозом. Чиновники не успели купить ей лекарство
Вместе с тем в фонде «Семьи СМА» обратили внимание на то, что в гражданский оборот лекарство поступит не сразу — его нужно ввозить в российской упаковке, подготовить инструкцию, процедура может занять до шести месяцев, пишет «Новая газета».
Именно этот период ожидания и будет самым трудным, поскольку зарегистрированный в РФ препарат нельзя ввозить в международной упаковке — а это значит, что на какое-то время «Золгенсма» станет недоступной.
В этой ситуации поможет постановление Минздрава, которое разрешает фонду «Круг добра» закупать препарат ещё до его ввода в гражданский оборот.
В феврале прошлого года депутаты внесли законопроект о закупке лекарств для больных СМА за счёт федерального бюджета. Поводом стало уголовное дело о смерти двухлетнего Захара Рукосуева, которому отказались закупать лекарство за счёт краевого бюджета из-за отсутствия средств.
Напомним, в Севастополе всем городом собирали деньги на покупку препарата для малышки Зарины Бадоевой — в общую копилку вложили 115 млн рублей. Ребёнку невероятно повезло: лекарство досталось бесплатно, по результатам лотереи разработчика — компании Novartis. В конце января 2021-го девочке сделали спасительный укол.
Читайте по теме: Крымчанка со смертельным диагнозом «выбила» из чиновников лекарство за 22 миллиона
Наконец-то! Теперь есть надежда, что детки с таким заболеванием смогут получить это лекарство! Пусть все дети будут Здоровы!
ура сто тысяч раз ура.
to СевЧайка:
А что ура то? Кто мог себе позволить купить лекарство за 2 млн. долл просто летел за буго и там колол его. А вы, так понимаю, нацелились на покупку за бюджетные средства. Сейчаст прорастет цепочка "фирм посредников" от бюджета РФ до фирмы производителя, и что характерно, "никак" не связанных с минздравом.
to Atos:
А деньги будут из бюджета выделять?
Может лучше пустить эти деньги на образование, покупку нормального жилья для детей сирот?
Зачем лечить с такими ГЕНЕТИЧЕСКИМ заболеваниеем? Чтобы они плодили таких же? Не, если это не бюджетные деньги, то пожалуйста - пусть желающие скидываются.
Если лекарство получили бесплатно, то 115 млн. вернули людям или перечислили сиротам?
to SB_Sb: Эти собранные деньги родители отдали в фонд больных детей с таким же заболеванием!
to Atos:
Платежку видели? Или рассказал кто то?
to SB_Sb: Нет, но там специальный счет. И с него просто так нельзя снять деньги. Зарине собирали деньги всем миром, и здесь на Форпосте тоже. Мы тогда здесь возмущались, почему такое дорогое лекарство и почему его нельзя закупить больным детям. Я не считаю чужие деньги, я просто хочу, чтобы все дети, люди во всем мире были здоровы!
to Atos:
Я чужие тоже не считаю.
Вот бюджетные - те да.
И что там насчёт спецсчетов? Деньги на краты физлиц собирали. Как вы установили, что они их отдали? Но повторюсь - до личных пожертвований граждан мне нет дела, каждый сам принимает решения, платит ли он мошенникам или нуждающимся.
Реквизиты для помощи Зарине:
Карта Сбербанк
4276 3000 4241 7777
(папа Бадоев Заурбек Эльбрусович)
Карта Тинькофф Банк:
5536 9138 4590 3992
(папа Бадоев Заурбек Эльбрусович)
Карта Альфа-Банк:
4584 4328 1033 8930
(папа Бадоев Заурбек Эльбрусович)
Карта РНКБ Банк:
2200 0202 1151 4080
(мама Попова Любовь Анатольевна)
Карта Приватбанка (Украина)
5168 7554 5289 8105
(дедушка Зарины Попов Анатолий Константинович)
Яндекс деньги
4100 1121 4332 1173
Qiwi - кошелек
7 978 759 97 32
PayPal (в назначении платежа указать: для Зарины) zarinabadoevasave@gmail.com
to SB_Sb: Мне очень хочется верить и я верю, что в такой ситуации люди(родители больных детей) поступают правильно! А как на самом деле - честно, не знаю!
to SB_Sb:
Вы вообще понимаете, что вы несёте??!! Это ведь самый настоящий, оголтелый, неприкрытый фашизм! Одна надежда, что у вас помутнение рассудка, иначе вас можно считать просто чудовищем!!!.
"Программа «Т-4» («Операция Тиргартенштрассе, 4»), также Операция «Т-4» — евгеническая программа немецких национал-социалистов по стерилизации, а в дальнейшем и физическому уничтожению людей с психическими расстройствами, умственно отсталых и наследственно отягощённых больных. В круг лиц, подвергавшихся уничтожению, были включены инвалиды, сначала уничтожались только дети до трёх лет, затем — все возрастные группы" (цитата по Википедии).
Вы какой вопрос задали?? Зачем лечить?? Тогда чем вы отличаетесь от поборников "расовой гигиены"??
to СевЧайка: А что ура то? Кто мог себе позволить купить лекарство за 2 млн. долл просто летел за буго и там колол его. А вы, так понимаю, нацелились на покупку за бюджетные средства. Сейчаст прорастет цепочка "фирм посредников" от бюджета РФ до фирмы производителя, и что характерно, "никак" не связанных с минздравом. to Atos: А деньги будут из бюджета выделять?Может лучше пустить эти деньги на образование, покупку нормального жилья для детей сирот? Зачем лечить с такими ГЕНЕТИЧЕСКИМ заболеваниеем? Чтобы они плодили таких же? Не, если это не бюджетные деньги, то пожалуйста - пусть желающие скидываются. Напомним, в Севастополе всем городом собирали деньги на покупку препарата для малышки Зарины Бадоевой — в общую копилку вложили 115 млн рублей. Ребёнку невероятно повезло: лекарство досталось бесплатно, по результатам лотереи разработчика Если лекарство получили бесплатно, то 115 млн. вернули людям или перечислили сиротам?
Ни кто не задумался из чего складывается цена 2.1 млн долларов? Это соизмеримо с освоением космоса. Даже если препарат сделать из золота, то и близко таких цен не будет. Мне кажется цену установил разработчик с целью наживы и его не интересуют жизни спасаемых детей. Рынок однако... Бог ему судья.