Депутаты озаботились вопросом закупки препаратов от СМА: «Такие цены!»

На федеральном уровне продвигают проверку применения в России препаратов для людей со спинальной мышечной атрофией. О её необходимости заявил член комитета Госдумы по охране здоровья Александр Петров.

По его словам, это связано с отсутствием клинической эффективности лекарств у больных СМА.

Депутаты желают знать

Петров поднял тему препаратов для людей со СМА на круглом столе в Госдуме 23 января. Он потребовал от Росздравнадзора данные о клинической эффективности медикаментов, которые покупались за государственные деньги.

«Мы потратили больше, наверное, уже 20 млрд рублей суммарно из региональных и федерального бюджетов <в 2022 году>. Нам, депутатам, хотелось бы узнать картинку: есть ли клиническая эффективность, есть ли какой-то позитивный результат? Или у нас есть большие проблемы по эффективности использования бюджетных средств? Нам очень важно, чтобы надзорный орган провёл эту аналитическую работу и нам, депутатам, ответил», — сказал Петров.

Он добавил, что и россияне жертвовали миллионы рублей на лечение детей со СМА.

Коллаж ForPost

Читайте также: Девять человек погибли от неизлечимого вируса

Под контроль властей

Этот же депутат поставил вопрос о препаратах для борьбы со СМА на заседании комитета Госдумы по охране здоровья 8 февраля. Аргументировал это необходимостью госрегулирования «неорганизованного ввоза» в РФ иностранных лекарств.

«У нас фонды покупали препараты для лечения спинальной мышечной атрофии вопреки решению федеральной медицинской комиссии Российской Федерации, ставили этот укол, собирали по 170–180 миллионов рублей. А потом клинического эффекта не было!» — заявил Петров.

По его мнению, вмешательство государства покончит с телевизионными сборами на медикаменты больному ребёнку. Так как сборы «страшно раздражают» Петрова, который заверил, что «у нас достаточное количество ресурсов выделяется на лечение детей».

Петров подчеркнул: приобретение лекарств против редких болезней «должно идти с согласия Минздрава». И отметил: он выступает категорически против, чтобы «всем разрешить» покупку зарубежных препаратов.

Депутат добавил, что ему нужно мнение медиков об использовании медикаментов против СМА, приобретаемых за бюджетный счёт:

«Мне тоже больно, что эти дети больны. Но это не означает, что деньги должны быть потрачены и, понятно, будут потрачены, без клинического эффекта. У нас около 120 детей проколото препаратами для лечения спинальной мышечной атрофии различных вариантов. И нам нужны статистические данные — мы сейчас запрос делаем в органы исполнительной власти, — чтобы понять: у скольких детей есть клинический эффект. Посчитайте: 120 детей по 150 миллионов рублей примерно — сколько денег?»

Его поддержал замглавы комитета Госдумы по охране здоровья Леонид Огуль. Он добавил, что ещё надо подумать, как сэкономить на лекарствах за счёт их производителей, а то — «такие цены!».

Коллаж ForPost

С чем связан вопрос проверки?

Прозвучавший в Госдуме запрос на проверку применения препаратов против СМА, с одной стороны, понятен.

Действительно, должна быть ясность, на что идут деньги. Как бюджетные, собранные с налогоплательщиков, так и частные — пожертвования тех же налогоплательщиков.

И нужно знать, что получают больные: действенный препарат или дорогостоящую надежду на улучшение здоровья без какого-либо положительного эффекта.

Необходимо и противодействие «благотворителям», зарабатывающим на людях с редкими тяжёлыми болезнями. Эти дельцы, судя по материалам в интернете, воюют друг с другом из-за миллионов рублей жертвователей.

И как тут не согласиться со словами депутата Александра Петрова:

«Мы знаем, что по закону общественная организация 30% собранных денег может использовать на свои собственные нужды. Это — вещь очень сложная, люди этого не знают — они думают, что всё идёт на препараты».

Читайте ещё: Кроссовки за 20 тысяч и фитнес-зал за 100 тысяч: сколько стоит здоровая жизнь

Странные высказывания

С другой стороны, слова Петрова об отсутствии клинического эффекта у препаратов для борьбы со СМА удивили.

Ведь семья депутата плотно занимается лекарствами и медицинскими изделиями — эту тему подробно раскрыл РБК.

Да и сам Петров рассказывал СМИ, как помогал обеспечить детей со СМА необходимыми препаратами, и заверил: он «детально изучил данную тему» [1].

Кроме того, мы нашли научные работы российских медиков о клинической эффективности и фармакоэкономической оценке лекарств для больных СМА.

В статье, подготовленной в Кубанском медицинском университете, написано о «Золгенсме» [2]. Петербургские исследователи оценили «Рисдиплам» [3]. Доктор медицинских наук Маргарита Пантелеева рассказала о применении «Нусинерсена» [4]. Опубликовано ещё одно исследование о «Золгенсме» [5]. О препаратах для больных СМА писали и специалисты из Кировской области [6].

Читайте также: Крымчанам может не хватать «солнечного» витамина

«Не волшебная пилюля»

Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко, комментируя слова депутата, постаралась объективно описать ситуацию и пояснить его озабоченность.

Она считает, что государство вправе понимать, действительно ли помогли купленные им препараты. Но это — сложная организационная работа, которой пока никто не занялся.

«Я не думаю, что стоит ожидать какого-то подвоха — вдруг препараты окажутся неэффективными. Потому что этого просто не может быть, ведь эффективность препаратов уже доказана в ходе клинических исследований. Просто они не работают как волшебная пилюля, в разных группах пациентов — разные результаты эффективности лекарств.

Скорее всего, речь идёт о том, что необходимо учитывать результаты терапии пациентов. Оценка эффективности проводимого лечения, в принципе, стандартная процедура при любом подходе: будь то лекарственная терапия, реабилитация или иной вид лечения, применяемого при любом заболевании», — сказала Германенко.

Тем более, продолжила она, государство, дающее большие деньги на лечение людей со СМА, установило необходимость закупки лекарств и проведение оценки эффективности медикаментозного лечения. Однако оценка «на сегодня не реализована», уточнила руководитель фонда «Семьи СМА».

По её мнению, высказывания парламентария связаны не со всеми лекарствами для лечения СМА, а с конкретным препаратом генной терапии «Золгенсма».

«Они про ожидания от терапии и про несоответствие этим ожиданиям. Неоднократно в соцсетях, СМИ, когда была большая череда сборов на этот препарат, для того, чтобы собрать средства, люди, занимавшиеся этим, писали зачастую совершенно неправдоподобные вещи из серии «Встанет и побежит». Это создавало у людей, не погружённых в особенности заболевания и возможности терапии, нереалистичные ожидания: это панацея и она даёт полное излечение, волшебный укол, который достаточно поставить, и всё будет замечательно.

Но это даже не укол, а часовая внутривенная инфузия, то есть практически капельница. Кроме того, к сожалению, мы не можем сегодня говорить ни об одном одобренном препарате для лечения СМА, что он излечивает. Увы, это не так. «Золгенсма», действительно, очень классный препарат с очень высокой эффективностью, однако он не в состоянии полностью избавить человека от СМА», — пояснила Ольга Германенко.

При этом, добавила она, слова о проверке препаратов страшны тем, что могут вызвать у пациентов боязнь остановки их лечения — а это для них смерти подобно.

Читайте по теме: Почему йод и корвалол с парацетамолом внесли в список дефицитных лекарств

Минздрав подтвердил эффективность

Руководитель фонда «Семьи СМА» отметила: нельзя говорить о неэффективности препаратов. Хотя бы потому, что все лекарства зарегистрированы в РФ и проверены подразделением Минздрава, занимающимся качеством медикаментов и данными об их безопасности и эффективности.

«Если бы препараты не показали свою эффективность в клинических исследованиях, они не смогли бы пройти регистрационную процедуру ни в России, ни в других странах мира. Такие бы препараты просто не были бы зарегистрированы. Поэтому, если препарат зарегистрирован на территории страны, то он уже прошёл все необходимые процедуры проверки его эффективности и возможности приносить пользу пациентам.

Сегодня для каждого из трёх препаратов для лечения СМА клиническая эффективность и безопасность подтверждены как в мировой практике, так и российским органом, ответственным за принятие решений в сфере здравоохранения. Другой вопрос: что мы понимаем под эффективностью, какого результата мы ждём от терапии?» — сказала Германенко.

Читайте еще: В Севастополе малышей начали проверять на генетические болезни

Аршином общим не измерить

Ольга Германенко напомнила: оценка эффективности лечения, и не только медикаментозного, прописывается в клинических рекомендациях к конкретному заболеванию.

Другое дело, отметила она, как фиксируют результаты, какие инструменты используют, какие данные вносят в медкарту пациента, в которой указано его состояние до терапии, в течение какого-то периода её применения и так далее.

И было бы правильным создать федеральный реестр людей со спинальной мышечной атрофией, подчеркнула руководитель фонда «Семьи СМА». Это позволило бы создать обобщённый учёт данных по большой группе пациентов, которых в России более 1 300 человек на сегодня, пояснила она.

«Никто не ожидает от лекарственных препаратов, в том числе для СМА, полного исцеления. Сегодня невозможно полностью вылечить от неё. А эффект от терапии может различаться — от остановки или замедления прогрессирования заболевания до значительного улучшения функциональности человека.

При таком заболевании, как СМА, даже замедление прогрессирования является значимым эффектом терапии. Степень выраженности улучшений зависит от возраста и исходного клинического состояния пациентов, получающих терапию. Чем больше поражение организма, тем меньший эффект терапии, на которую можно рассчитывать. Отсутствие визуально выраженного эффекта или отсутствие повышения баллов оценки по моторным шкалам — не значит, что терапия не работает», — рассказала Германенко.

Поэтому, обратила она внимание, есть важная задача — разработка подхода к оценке эффективности препаратов, которые не могут быть универсальными для всех больных. Но для этого сегодня нет ни биологических маркеров, ни чувствительных инструментов оценки.

«Мы должны понимать, что за пациент, какие у него были возможности. Например: лечится 14-летний подросток, который раньше ходил, а теперь лежит. В этом состоянии, когда он потерял большую часть мотонейронов своих мышц, началось лечение. Мы не можем ждать от лечения, что он встанет и пойдёт. Но если у него улучшится возможность дыхания и глотания, появится сила в руках, которая позволит ему пользоваться компьютерной мышкой или управлять электроколяской, это будет крутым эффектом для него. Но ни одна шкала оценки этого сегодня не «схватит» — по шкале эффект от терапии будет «0». Значит ли это, что эффекта от лечения нет?

Взрослый пациент, который после терапии может сам приготовить себе еду и поднять горячий чайник с кипятком, но по-прежнему сидящий в коляске, будет требовать на несколько часов в день меньше постороннего ухода. Так как повышается его степень самообслуживания, качества жизни. Вместо 30 минут за работой на компьютере без отдыха теперь может работать без перерыва два часа — повышение производительности труда. Это реальные эффекты от терапии, которые сегодня просто не отражаются как результат лечения. Каким инструментом это оценивать?

Если мы будем оценивать эффективность терапии у младенца, которому только-только диагностировали СМА и которого сразу начали лечить, то будем ожидать других результатов. Будем ждать скорее улучшения его состояния, нежели стабилизации. И оценку эффективности будем проводить по-другому», — пояснила Германенко.

Глава фонда «Семьи СМА» привела данные исследования, выяснявшего в том числе, «что пациенты с прогрессирующей СМА считают значимым эффектом лечения»:

«И 96% пациентов сообщили, что даже стабилизация состояния, то есть отсутствие ухудшений, для них является важным результатом. С этим согласны и врачи-эксперты. Соответственно, у меня вопрос к депутатам: считают ли они стабилизацию состояния при СМА значимым эффектом лечения? Для нас ответ на этот вопрос очевиден, а для людей, которые во власти? Не уверена, что область принятия решения о том, что считать значимым результатом лечения, — тот вопрос, который может быть решён в Думе. Потому что это исключительно медицинский вопрос».

Она уверена, что для оценки эффективности препаратов потребуется «гигантская научная работа для группы врачей-исследователей». Пока же, отметила она, нет даже ответа на вопрос, когда проводить эту оценку:

«В некоторых регионах пытаются оценивать через три месяца после начала терапии — это нонсенс! Этого не может быть раньше, чем через год».

Кроме того, обратила внимание она, необходимо определиться, что считать эффективностью лечения.

«Мне кажется, когда мы говорим про оценку эффективности, нам нужно очень хорошо подумать: что подразумеваем под ней и берём ли в расчёт исключительно действительно улучшения, или всё-таки ещё ориентируемся на качество жизни пациента?

Поэтому любой такой анализ должен быть понятен и основан и на медицинских фактах, и на изменениях качества жизни пациента», — заключила Германенко.

Читайте по теме: Россиянам в качестве эксперимента облегчат доступ к лекарствам

Алексей Лохвицкий

1. Ольга Брулева. Александр Петров: «Нужна государственная система лекарственной безопасности» // «Уральский рабочий». №49 (29364). 23 декабря 2020 г.
2. Айрапетян Э. Н. Спинальная мышечная атрофия // Здоровье нации в XXI веке. 2021.
3. Колбин А. С., Курылев А. А., Балыкина Ю. Е., Проскурин М. А., Мишинова С. А. Фармакоэкономическая оценка лекарственного препарата рисдиплам у пациентов со спинальной мышечной атрофией // Фармакоэкономика. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология. 2021; 14 (3).
4. Пантелеева М. В. Опыт применения препарата Нусинерсен у детей с проксимальной мышечной атрофией 5q в Московской области // Русский журнал детской неврологии. 2022; 17 (3).
5. Невмержицкая К. С., Сапего Е. Ю., Морозова Д. А. Краткосрочная безопасность и эффективность онасемноген абепарвовека в 10 пациентов со спинальной мышечной атрофией: когортное исследование // Вопрос современной педиатрии. 2021; 20 (6S).
6. Коледаева Е. В., Береснева А. А., Онучина Ю. Н., Морозова Д. О. Применение этиотропного и патогенетического препаратов для лечения спинальной мышечной атрофии I типа // Вятский медицинский вестник. 2022. №3 (75).