Американские медики переписали ДНК ребенка, который родился с тяжелым генетическим заболеванием.
Малыш родился с тяжелым дефицитом CPS1. При таком заболевании в печени нет фермента, который преобразует аммиак. В итоге, аммиак не выводится, а накапливается. Это вредит не только печени, но и другим органам.
Медики в первые в истории медицины применили индивидуальную терапию по редактированию генов. Болезнь была диагностирована у малыша в раннем младенчестве.
Первая доза индивидуального лечения была введена путем инфузионной терапии. Несмотря на хорошее самочувствие малыша, на протяжении всей жизни он будет нуждаться в медицинском наблюдении.
Дополнительно ученые описали процесс выявления мутаций, которые лежат в основе заболевания. Разработка терапии редактирования генов помогает исправить это, добавив в организм наночастицы для доставки лекарства в печень.
