Лента новостей

В мире

626
0

США одобрили терапию на основе «генетических ножниц»

США вслед за Британией одобрили препарат Casgevy, основанный на системе редактирования генов CRISPR.
ForPost - Новости : США одобрили терапию на основе «генетических ножниц»
Фото: Sean Gallup / Getty Images

Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило терапию на основе генного редактирования CRISPR для лечения серповидноклеточной анемии (наследственная патология, особенность которой — аномальное строение белка крови гемоглобина, в США ею страдают около 100 тыс. человек) у пациентов от 12 лет и старше, сообщает ведомство.

Технология редактирования CRISPR была открыта молекулярным биологом из США, профессором Дженнифер Дудной. В 2020 году они вместе с французским ученым Эмманюэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии за обнаружение способа изменить ДНК организма. Этот метод редактирования генома, известный как CRISPR-Cas9, получил название «генетических ножниц», он позволяет ученым с исключительной точностью удалять и добавлять части генетического материала.

Соединенные Штаты стали второй в мире страной, разрешившей этот метод лечения: в ноябре одобрение выдали власти Великобритании.

Разрешение получил препарат Casgevy, который разработали компании Vertex Pharmaceuticals и Crispr Therapeutics. Решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 44 пациентов с серповидно-клеточной анемией. Заболевание, которым преимущественно страдают чернокожие люди, вызывает сильную боль и повреждения внутренних органов, отмечает The Wall Street Journal. У 95% испытуемых препарат устранил болевые приступы; ни у одного из пациентов не наблюдалось отторжение трансплантата.

Лечение Casgevy — тяжелая процедура; она проводится только один раз, но процесс подготовки и последующей реабилитации занимает месяцы, отмечает CNBC. У пациента извлекают стволовые клетки из костного мозга и отправляют в лабораторию для последующего генного редактирования. Человек проходит химиотерапию в течение нескольких дней, затем отредактированные клетки возвращают в организм. После этого человеку необходимо находиться в больнице в течение нескольких недель, пока он не восстановится.

Источник: РБК

Поделитесь этой новостью с друзьями:

Если Вы еще не зарегистрированы, пройдите мгновенную регистрацию

Регистрируясь на сайте, Вы автоматически принимаете
соглашение пользователя и соглашаетесь с правилами сайта

Главное за день

Как Крым пережил второй год специальной военной операции

Террористические атаки на мирных жителей участились, но паники среди местного населения нет, напротив, крымчане активно поддерживают СВО.
10:20
534
2

Первую медаль в честь 10-летия возвращения Севастополя в Россию получил Алексей Чалый

Среди первых награжденных хорошо знакомые севастопольцам люди.
20:03
4434
27

Вернитесь домой с победой! – опрос ForPost ко Дню защитника Отечества

Заветные слова и пожелания от женщин Севастополя для наших воинов.
19:04
779
0

Генплан Севастополя планирует осаду 30-й батареи частными домами

Батареи, форты, бастионы – представляете ли вы без них лицо города?
18:00
4143
30

Градсовет Севастополя отказал в застройке территории бывшего мототрека

Это уже не первая попытка согласовать концепцию развития территории.
16:04
3109
4

ТОП 5